Nanočásticové vypínače se mohou stát nejefektivnější známou genovu terapií

Transplantace kostní dřeně je pro mnoho pacientů, kteří svádí souboj s leukémií, zcela zásadní. Inženýři z MIT nyní vyvinuli způsob, jak v buňkách kostní dřeně doslova vypnout geny, které hrají roli v krvetvorbě. Tyto částice mohou být navrženy tak, aby zvyšovaly výtěžek kmenových buněk a podporovaly krvetvorbu či dokonce léčit srdeční choroby. Jejich práce byla včera publikována v časopise Nature Biomedical Engineering.

Jedná se o typ genové terapie, který je znám jako RNA interference. S její pomocí jsou krátké řetězce molekul RNA vázány na cílové geny, díky čemuž dochází k jejich inaktivaci. Tyto "vypínací" RNA nesou právě zmíněné nanočástice v miniaturní kapsuli. Vědcům se s jejich pomocí podařilo geny inaktivovat s 80% úspěšností.

Tým z MIT dlouho zápasil se zásadním problémem a to jak nanočástice do kostní dřeně vůbec dostat - obvykle se totiž hromadí v játrech. Tým z MIT však dokázal partikule upravit tak, aby do dřeně pronikly a splnily zde svůj úkol. Toho dosáhl úpravou povrchového polyetylenglykolu (PEG). Už jen tento krok otevírá dle slov massachusettských vědců dveře velkému spektru terapií. "Pokud jsme schopni částice upravit tak, aby zasáhly orgány které potřebujeme, můžeme je teoreticky použít k léčbě mnoha nemocí v různých částech lidského těla," říká Michael Mitchell, jeden z hlavních autorů práce.

Vědci nanočástice pozměnili tak, aby pronikly právě do kostní dřeně. Ta obsahuje kmenové buňky, které produkují široké spektrum krevních buněk. Tomuto procesu se říká hematopoéza, známého spíše jako krvetvorba. Pomocí nanočástic může docházet k její podpoře a zvýšení výtěžku kmenových buněk, které jsou hematopoézy schopné.

Zajímavých výsledků dosáhli vědci i opačným postupem. Díky experimentům na myších zjistili, že tento způsob vede k lepšímu zotavení srdečního svalu po infarktu - díky nanočásticím docházelo k omezenému uvolňování bílých krvinek, které podporují zánět a přispívají k srdečním onemocněním.

Přestože jsou RNA-nesoucí nanočástice v současné době schváleny FDA k léčbě jater, do budoucna vědci očekávají, že je budou moci nasadit proti mnohým jiným nemocem a ze zdánlivě úzkospektrální metody se může stát nejefektivnější genová terapie všech dob.

Originální publikace: https://www.nature.com/articles/s41551-020-00623-7

Zdroj: Phys.org, zdroj titulní fotografie: Karolina Grabowska, Pexels