Použitím CRISPR-Cas9 zvrátili vědci dědičné poruchy krve

Vědecký tým z Fred Hutchinson Cancer Research Center ze Seattlu použil metodu CRISPR-Cas9 k úpravě lidských kmenových buněk. Pomocí metody CRISPR-Cas9 zvrátil projev některých dědičných poruch, jako například srpkovité anémie, či beta thalasémie.

Je to úplně poprvé, co vědci upravili genetické složení specializované skupiny dospělých krevních kmenových buněk, které jsou zdrojem všech krevních a imunitních buněk.

„Případ změny genetické informace nám dává naději, že se stejnou úspěšností budeme schopni stejný princip aplikovat na HIV, nebo některé druhy rakoviny,“ uvedl vedoucí práce, doktor Hans-Peter Keim, ředitel programu buněčné a genové terapie. „Tato práce by mohla potenciálně pomoci milionům lidí, trpících onemocněním krve.“

Pro tuto studii, která by měla v budoucnu vést k testům na lidských pacientech, vybrali vědci gen, stojící za vadnou tvorbou hemoglobinu a tedy s případy srpkovité anémie a beta-thalasémie. Tým použil k „vystřižení“ kusu genetického kódu metodu CRISPR-Cas9, která již několik let představuje revoluční techniku v oblasti genového inženýrství.

Výzkumný tým okolo Hans-Petera Keima se také domnívá, že provádění genetických úprav na menší skupině buněk sníží riziko nežádaných účinků v necílených buňkách.

„Jelikož je technologie CRISPR-Cas9 stále v raných stádiích vývoje, bylo důležité prokázat, že je náš přístup bezpečný,“ říká doktor Oliver Humbert, pracovník laboratoře. „V upravených buňkách jsme nenašli žádné vedlejší škodlivé mutace, vyskytujících se mimo náš cíl. V současné době provádíme následné studie k ověření, že k žádným nežádoucím účinkům při úpravě nedošlo.“

Zdroj: ScienceDaily